Ученые из Америки воспользовались методикой «редактирования ДНК», чтобы вылечить болезнь печени у мышей. Эта технология, скорее всего, будет использоваться для лечения синдрома Дауна и иных генетических расстройств.
Технология геномного редактирования прошла испытания на грызунах с болезнями печени, поэтому вскоре будет использоваться на людях. Новая разработка дает возможность совершать небольшие изменения в базе данных молекул ДНК, очень аккуратно и точно. Так, ученые исправили всего одну «букву» в генетическом алфавите мутировавшего гена, связанного с метаболизмом печени у мышей, что привело к их выздоровлению.
Авторы исследования рассказали, что та же самая мутация гена вызывает наследственные болезни печени у людей. Следовательно, в настоящее время появилась надежда на скорое проведение клинических испытаний среди пациентов, что может произойти в ближайшие годы. Ученые полагают, что с помощью адресного воздействия на ДНК появятся способы лечения таких недугов, как серповидно-клеточная анемия, синдром Дауна и хорея Гентингтона.