Почти половина диагнозов при орфанных заболеваниях ошибочны

28-02-2019, 11:27

0

Image 16+

Согласно данным Глобальной комиссии*, 40% диагнозов при орфанных заболеваниях являются ошибочными. Более того, из 7000 известных миру редких заболеваний около 95% не имеют одобренного лечения. 

Внимание мирового сообщества к проблеме данной категории заболеваний приковано не только 29 или 28 февраля, в день орфанных заболеваний, но и в остальные 364 дня в году. О значимости этой проблемы для мирового сообщества говорит тот факт, что из 59 лекарственных средств одобренных FDA в 2018 году, 34 были предназначены для лечения пациентов с редкими заболеваниями, что составляет 56% от всего обьема зарегистрированных разработок. Еще в 2016 году их доля не превышала 41%. 

Интерес к редким заболеваниям связан не только с усилиями регуляторов по повышению привлекательности разработки лекарственных средств для лечения орфанных заболеваний для фармпроизводителей с точки зрения представляемых преференций, но и с научным поиском решения сложной проблемы.

Исследовательские работы в этом направлении дают научному и фармацевтическому сообществу более глубокое понимание генетической основы и патофизиологии редких нозологий, — рассказывает генеральный директор ООО «Натива» Александр Малин. — Растущие знания о природе редких заболеваний в сочетании с появлением новых терапевтических методов представляют собой важный шаг в направлении персонализированной медицины». 

Тем не менее, по мнению эксперта, желание глобальных корпораций продолжать получать прибыль на «старых» разработках, которое они реализуют с помощью вечнозеленых патентов, негативно отражается на конкуренции в этом сегменте. Высокая стоимость оригинальных препаратов не позволяет расширить круг пациентов, которые могли бы получать высокозатратную терапию. В России только 54% пациентов с орфанными заболеваниями получают должное лекарственное обеспечение. В Москве и Московской области этот процент выше, он достигает 87%, что приводит к стремлению пациентов любым способом переселиться в столичный регион. 

Разделение ответственности за обеспечение препаратами пациентов с орфанными заболеваниями проходит по двум программам. Программа «7 ВЗН» финансируется из федерального бюджета, ее средства направляются на лечение пациентов с семью наиболее распространенными и затратными нозологиями, которым назначается лечение, при котором препарат устраняет какой-то сбой патогенеза наследственного заболевания. С этого года ожидается, что по программе будут финансироваться еще пять „редких“ нозологий. Обеспечение лекарствами пациентов по программе „Перечень-24“ лежит на региональных властях, и с этой задачей они часто не справляются. Перенос пяти нозологий из регионального списка в федеральный, по мнению муниципальных чиновников, проблему в полной мере не решит. 

Наиболее уязвимой категорией пациентов остаются граждане, чьи орфанные болезни не вошли ни в один из двух списков. Их нозологии должны покрываться программой «Региональная льгота», но на практике финансирование лечения для них зачастую возможно только на благотворительной основе. Из семи тысяч известных орфанных заболеваний, в этот перечень вошли только 220. 

* Глобальная Комиссия по сокращению времени Одиссеи детей с редкими болезнями к получению диагноза во всем мире

Не забудьте добавить «MedNovelty» в источники новостей
Добавить сайт «MedNovelty» в мои источники Яндекс.Новости
Добавить сайт «MedNovelty» в мои источники Google.News
Не забудьте поделиться новостью!

Новости партнеров

Комментировать

Комментарии для сайта Cackle

Возможно, Вам будет интересно

Врачи рассказали  о новом типе умирающих от коронавируса пациентов

Врачи рассказали о новом типе умирающих от коронавируса пациентов

25-07-2021, 12:38

0

С третьей волной коронавируса появился новый тип пациентов. Им за 40, раньше они были здоровыми, но они не...

Подробнее
Инфекционисты рассказали о 45 днях, которые спасают от коронавируса COVID-19

Инфекционисты рассказали о 45 днях, которые спасают от коронавируса COVID-19

25-07-2021, 07:53

0

Как можно защититься от коронавируса, объяснили эксперты. Главный врач Иркутской областной инфекционной больницы...

Подробнее
Доктор медицинских наук Еделев прокомментировал сокрытие побочных эффектов российских вакцин

Доктор медицинских наук Еделев прокомментировал сокрытие побочных эффектов российских вакцин

26-07-2021, 08:38

0

Засекречивание данных о побочных эффектах российских вакцин является преступлением. Так считает доктор медицинских наук...

Подробнее
Жительницу Кузбасса после вакцинации от коронавируса COVID-19 парализовало

Жительницу Кузбасса после вакцинации от коронавируса COVID-19 парализовало

Вчера, 16:18

0

83-летнюю жительницу Кузбасса вскоре после вакцинации парализовало. Об этом стало известно из уст ее дочери. Во время...

Подробнее
Российские врачи рассказали о новых свойствах вакцины от коронавируса

Российские врачи рассказали о новых свойствах вакцины от коронавируса

26-07-2021, 08:48

0

Для борьбы с постковидным синдромом могут применять вакцины от коронавируса. Об этом рассказал врач-терапевт высшей...

Подробнее
Американка лишилась ног, заболев коронавирусом COVID-19 после прививки

Американка лишилась ног, заболев коронавирусом COVID-19 после прививки

Вчера, 15:23

0

Британское издание Daily Mail рассказывает о жительнице США, которая заболела коронавирусом после вакцинации, в...

Подробнее
Доктор Мясников сравнил с геями противников вакцинации от коронавируса COVID

Доктор Мясников сравнил с геями противников вакцинации от коронавируса COVID

25-07-2021, 14:03

0

Телеведущий и врач Александр Мясников в своем Telegram-канале резко раскритиковал антипрививочников от коронавируса...

Подробнее
Эксперт РАН Саверский вакцинацию детей от коронавируса COVID-19 назвал преступлением

Эксперт РАН Саверский вакцинацию детей от коронавируса COVID-19 назвал преступлением

Вчера, 04:43

0

После успешного прохождения клинических испытаний российской вакцины соответствующие органы одобрят вакцинацию от...

Подробнее
Академик рассказала, как  подготовить ребенка к вакцинации от коронавируса

Академик рассказала, как подготовить ребенка к вакцинации от коронавируса

25-07-2021, 10:38

0

В России обсуждается возможность вакцинации от коронавируса детей и подростков. По мнению, академика РАН, президента...

Подробнее
Японские медики предупредили об опасности некоторых полезных привычек

Японские медики предупредили об опасности некоторых полезных привычек

25-07-2021, 08:13

0

Японские ученые рассказали об опасности некоторых полезных привычек. На страницах Yahoo News Japan опубликована статья,...

Подробнее