Почти половина диагнозов при орфанных заболеваниях ошибочны

28-02-2019, 11:27

0

Image 16+

Согласно данным Глобальной комиссии*, 40% диагнозов при орфанных заболеваниях являются ошибочными. Более того, из 7000 известных миру редких заболеваний около 95% не имеют одобренного лечения. 

Внимание мирового сообщества к проблеме данной категории заболеваний приковано не только 29 или 28 февраля, в день орфанных заболеваний, но и в остальные 364 дня в году. О значимости этой проблемы для мирового сообщества говорит тот факт, что из 59 лекарственных средств одобренных FDA в 2018 году, 34 были предназначены для лечения пациентов с редкими заболеваниями, что составляет 56% от всего обьема зарегистрированных разработок. Еще в 2016 году их доля не превышала 41%. 

Интерес к редким заболеваниям связан не только с усилиями регуляторов по повышению привлекательности разработки лекарственных средств для лечения орфанных заболеваний для фармпроизводителей с точки зрения представляемых преференций, но и с научным поиском решения сложной проблемы.

Исследовательские работы в этом направлении дают научному и фармацевтическому сообществу более глубокое понимание генетической основы и патофизиологии редких нозологий, — рассказывает генеральный директор ООО «Натива» Александр Малин. — Растущие знания о природе редких заболеваний в сочетании с появлением новых терапевтических методов представляют собой важный шаг в направлении персонализированной медицины». 

Тем не менее, по мнению эксперта, желание глобальных корпораций продолжать получать прибыль на «старых» разработках, которое они реализуют с помощью вечнозеленых патентов, негативно отражается на конкуренции в этом сегменте. Высокая стоимость оригинальных препаратов не позволяет расширить круг пациентов, которые могли бы получать высокозатратную терапию. В России только 54% пациентов с орфанными заболеваниями получают должное лекарственное обеспечение. В Москве и Московской области этот процент выше, он достигает 87%, что приводит к стремлению пациентов любым способом переселиться в столичный регион. 

Разделение ответственности за обеспечение препаратами пациентов с орфанными заболеваниями проходит по двум программам. Программа «7 ВЗН» финансируется из федерального бюджета, ее средства направляются на лечение пациентов с семью наиболее распространенными и затратными нозологиями, которым назначается лечение, при котором препарат устраняет какой-то сбой патогенеза наследственного заболевания. С этого года ожидается, что по программе будут финансироваться еще пять „редких“ нозологий. Обеспечение лекарствами пациентов по программе „Перечень-24“ лежит на региональных властях, и с этой задачей они часто не справляются. Перенос пяти нозологий из регионального списка в федеральный, по мнению муниципальных чиновников, проблему в полной мере не решит. 

Наиболее уязвимой категорией пациентов остаются граждане, чьи орфанные болезни не вошли ни в один из двух списков. Их нозологии должны покрываться программой «Региональная льгота», но на практике финансирование лечения для них зачастую возможно только на благотворительной основе. Из семи тысяч известных орфанных заболеваний, в этот перечень вошли только 220. 

* Глобальная Комиссия по сокращению времени Одиссеи детей с редкими болезнями к получению диагноза во всем мире

Не забудьте добавить «MedNovelty» в источники новостей
Добавить сайт «MedNovelty» в мои источники Яндекс.Новости
Добавить сайт «MedNovelty» в мои источники Google.News
Не забудьте поделиться новостью!

Новости партнеров

Комментировать

Комментарии для сайта Cackle

Возможно, Вам будет интересно

Почему коронавирус COVID-19 не уходит из России

Почему коронавирус COVID-19 не уходит из России

11-06-2021, 10:28

0

В России продолжает расти число случаев COVID-19, хотя в стране уже фактически полгода идет вакцинация от коронавируса...

Подробнее
Вирусолог Альтштейн объяснил смертельный случай после прививки от COVID-19

Вирусолог Альтштейн объяснил смертельный случай после прививки от COVID-19

11-06-2021, 11:03

0

Смерть женщины после прививки от COVID-19 прокомментировал доктор медицинских наук, профессор Анатолий Альтштейн. В...

Подробнее
Врачи рассказали о побочных эффектах вакцины от COVID-19

Врачи рассказали о побочных эффектах вакцины от COVID-19

11-06-2021, 16:03

0

Оперативный штаб Краснодарского края заявил, что вакцины от коронавируса дают побочные эффекты. Но, как отметил...

Подробнее
В Покровской больнице Петербурга пациентов снова кладут на пол

В Покровской больнице Петербурга пациентов снова кладут на пол

11-06-2021, 20:08

0

Покровская больница Санкт-Петербурга вновь оказалась переполнена госпитализированными пациентами, и вынуждена по...

Подробнее
Врач-нейрофизиолог рассказал, зачем ученые предлагают «скрещивать» вакцины от коронавируса

Врач-нейрофизиолог рассказал, зачем ученые предлагают «скрещивать» вакцины от коронавируса

10-06-2021, 16:28

0

О необходимости «скрещивания» вакцин от COVID-19 рассказал Общественной службе новостей нейрофизиолог Сергей...

Подробнее
Переболевшие коронавирусом  могут умереть  от заражения «черной плесенью»

Переболевшие коронавирусом могут умереть от заражения «черной плесенью»

11-06-2021, 20:08

0

В России уже зафиксированы случаи заражения «черной плесенью», или мукормикозом — грибковым поражением,...

Подробнее
Синдром Гийена-Барре зафиксировали у больных коронавирусом COVID-19 в Петербурге

Синдром Гийена-Барре зафиксировали у больных коронавирусом COVID-19 в Петербурге

10-06-2021, 14:33

0

В Петербурге у пациентов с COVID-19 начал развиваться синдром Гийена-Барре. Главный внештатный невролог комитета по...

Подробнее
Уфимский врач Глебов рассказал о третьей волне коронавируса и повторных заражениях

Уфимский врач Глебов рассказал о третьей волне коронавируса и повторных заражениях

10-06-2021, 12:53

0

О том, как может складываться далее ситуация с распространением коронавирусной инфекции COVID-19 рассказал уфимский...

Подробнее
В Роспотребнадзоре напомнили о картофельной болезни хлеба, которая поражает его летом

В Роспотребнадзоре напомнили о картофельной болезни хлеба, которая поражает его летом

10-06-2021, 12:18

0

В Роспотребнадзоре напомнили о картофельной болезни хлеба, которая поражает его летом, и посоветовали его не хранить в...

Подробнее
Привитая жительница Сарова скончалась после заражения  COVID-19

Привитая жительница Сарова скончалась после заражения COVID-19

11-06-2021, 16:23

0

В Сарове Нижегородской области умерла привитая от коронавируса женщина — смерть наступила через четыре месяца после...

Подробнее