Лечение двумя препаратами, предназначенными для наиболее распространенной генетической причины муковисцидоза, улучшает функцию легких и снижает уровень легочных обострений.
Таковы результаты III фазы международного клинического испытания, опубликованные в издании New England Journal of Medicine.
Комбинированная терапия люмакафтора и ивакафтора, как выяснилось, безопасна и эффективна для пациентов с муковисцидозом (кистозный фиброз) с двумя копиями генной мутации при муковисцидозе (F508del), обнаруженными почти у половины пациентов.
«Инновационные результаты окажутся полезными для почти 15000 пациентов в одних только США», сказала один из авторов исследования Сюзанна Макколли из медицинской школы Файнберга Северозападного университета.
Муковисцидоз — генетическое заболевание, которое стимулирует организм формировать толстый слой клейкой слизи. В легких слизь приводит к развитию хронических инфекций и усиливает утрату легочной функции. В поджелудочной железе толстый слой слизи не позволяет ферментам достигать кишечника для переваривания пищи. Средняя продолжительность жизни с диагнозом муковисцидоза составляет 37 лет, а доступные методы лечения сосредоточены на управлении симптомами и последствиями болезни.
