Появился реальный шанс на излечение от болезни Альцгеймера

Исследователи из Калифорнийского университета в Сан-Диего в поисках раннего вмешательства в болезнь Альцгеймера нашли вещества, которые блокируют выработку бета-амилоидных пептидов у мышей.

Результаты опубликованы в издании PLOS ONE.

Если результаты транслировать на лечение людей, наиболее многообещающий компонент — пептид P8 — может применяться на людях с риском развития болезни Альцгеймера, задолго до наличия контрольных симптомов слабоумия и, возможно, с незначительными побочными эффектами, вследствие весьма специфического режима действия вещества.

«Наш подход существенно отличается от всех современных подходов, таргетных для бета-амилоидов», сообщила ведущий исследователь Назнин Дьюджи. „Мы блокировали выработку бета-амилоидов новым способом. Метод является многообещающим, поскольку его результат — блокирование болезни в самом начале развития“.

Наращивание бета-амилоидных бляшек считается причиной необратимого повреждения мозга, которое приводит к ряду когнитивных и моторных ухудшений, связанных с болезнью Альцгеймера. Именно последняя составляет 60-80% всех случаев слабоумия в США.

Из-за текущей роли бета-амилоидов в развитии болезни несколько препаратов были таргетированы для ферментов, которые расщепляют бета-амилоиды из более крупного белка-прекурсора, который называется белок-предшественник амилоида (APP).

«Однако такие препараты потерпели неудачу в клинических испытаниях», сказала Дьюджи, „и главным образом потому, что помимо APP они отвечают за расщепление и других белков. Блокирование или изменение их активности влечет за собой много нежелательных эффектов в клетке“.

Компонент P8 не действует на ферменты, а, скорее, связывается с APP и предотвращается более крупный белок от переработки в меньшие амилоидные пептиды. Компоненты получаются из фрагмента мембраны протеина, известного как пресенилин 1, известного по взаимодействию с APP, в результате которого получаются бета-амилоиды. Весьма специфическая связь между APP и P8 измеряется с помощью как биофизических методов, так и техник оптической визуализации.

«Наш подход является отличным, специфичным и сталкивается лишь с реакцией, которую производят бета-амилоиды, в отличие от препаратов, таргетных для ферментов, ответственных за расщепление из APP, которое может повлиять на различные реакции в клетках», отметила Дьюджи.

Помимо экспериментов на клеточной культуре исследователи провели также эксперименты на мышах, выращенных для выработки человеческих бета-амилоидов в большом объеме.

Эксперименты показали, что двухнедельный курс обработки P8 или другим компонентом, P4, приводит к более чем 50%-ному сокращению скоплений бляшек, если сравнивать с мышами, не получившими лечения.

«Теперь у нас имеется новых подход для лечения болезни Альцгеймера, который способен блокировать выработку бета-амилоидов на раннем сроке и весьма специфическим образом», заключила она. „Это настоящий шанс успешного лечения болезни Альцгеймера“.