Мышечную дистрофию вылечили с помощью наночастиц

Мыши с формой этого заболевания, ослабляющего мышечную ткань, продемонстрировали укрепление силы и улучшение сердечной функции после лечения наночастицами с иммунодепрессантом рапамицином, который, как выяснилось недавно, улучшает переработку клеточных отходов.

Исследование опубликовано в издании The FASEB Journal.

Исследователи, включая первого автора, Кристин Байби, наблюдали мышиную модель мышечной дистрофии Дюшена, наиболее серьезную наследуемую форму болезни. Стоит помнить, что Дюшен затрагивает исключительно мальчиков, которые уже в 12-летнем возрасте не встают с инвалидного кресла, а к 20-ти годам погибают от остановки сердца или дыхания.

Дефектный ген, который вызывает болезнь, мешает организму вырабатывать белок дистрофин, крайне важный для поддержания целостности и функции мышечной клетки. Новое исследование показало, что мыши с мышечной дистрофией не только не вырабатывают дистрофин, но и не способны перерабатывать клеточные отходы (процесс известен под названием аутофагия).

«Аутофагия играет основную роль в избавлении от клеточных отходов», сообщил старший автор, профессор Сэмюэль Уиклайн. „Если процесс не запускается, клетка задыхается от собственных отходов. Однако при мышечной дистрофии дефектная аутофагия — не обязательно первичный источник мышечной слабости, однако активный в течение долгого времени процесс становится настоящей проблемой. Если решить ее, можно существенно исправить ситуацию, поддерживая более нормальную клеточную функцию“.

Хотя до сих пор не ясно, как дистрофин может отвечать за сбои в мышечных клетках, исследование показало, что усиление аутофагии улучшает скелетно-мышечную силу и сердечную функцию.

«Некоторые исследователи ищут способы заменить дистрофин», сообщил соавтор исследования Конрад Вейл. „Однако в данном случае мы сосредоточены на дефекте в процессе аутофагии. Наиболее действенным в нашем подходе является поставка препаратов, активирующих аутофагию. С помощью наночастиц мы можем целенаправленно поставлять препарат в мышцы и исправлять клеточные дефекты, из-за которых те не способны перерабатывать свои отходы“.

Лечение наночастицами с рапамицином мышей привело к 30%-ному увеличению силы и значительному улучшению сердечной функции, что удалось установить на основе объема закачанной в сердце крови.

«Важный аспект нашего исследования заключается в том, что мы лечим скелетные и сердечные мышцы одним и тем же препаратом», сказал Уиклайн. „Сердце при мышечной дистрофии вылечить весьма непросто. Однако даже пожилым мышам данный подход позволяет вернуть сердечную функцию, причем эффект наступает всего после нескольких доз“.

Информационное агентство «MedNovelty»

Не забудьте добавить «MedNovelty» в источники новостей
Добавить сайт «MedNovelty» в мои источники Дзен.Новости
Добавить сайт «MedNovelty» в мои источники Google.News
Поделитесь новостью со своими друзьями!