Перспективные результаты испытания новой клеточной терапии для редкого и изнурительного кожного расстройства опубликованы в издании Journal of Investigative Dermatology.
Терапия, включающая вливание стволовых клеток, как выяснилось, унимает болевые ощущения и сокращает серьезность кожного расстройства, которое в настоящее время считается неизлечимым.
В клиническом испытании принимали участие 10 детей с диагнозом рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (РДБЭ).
РДБЭ — это болезненное заболевание кожи, при котором даже незначительное повреждение кожи приводит к образованию пузырьков и плохо заживающих ран. Хрупкая кожа при РДБЭ постоянно рубцуется и является склонной к развитию кожных раковых образований.
Результаты исследования являются многообещающими. В ходе интервью члены семей участников сообщили о целом диапазоне полезных эффектов терапии, от более спокойного сна до возможности вернуться на работу с частичной занятостью, поскольку дети меньше стали нуждаться в уходе. Семьи впервые смогли запланировать совместные каникулы.
Как бы то ни было, потребуются дальнейшие исследования, чтобы лучше понять механизмы заболевания, например, приводят ли стволовые клетки к выработке в большем объеме факторов роста и цитокинов — регуляторов иммунной системы — для стимуляции заживления ран и уменьшения кожных воспалений.
Ученые из Королевского лондонского колледжа надеются также подтвердить эффективность терапии и установить оптимальную дозировку клеток, которую надо будет назначать пациентам с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом.