Недавнее исследование, выполненное группой ученых из Японии, было посвящено использованию трансплантатов костного мозга для лечения гипофосфатазии.
Ученые провели пересадку костного мозга двум младенцам с гипофосфатазией в сочетании с аллогенными трансплантатами мезенхимальных стволовых клеток. Донорами клеток были родители младенцев.
Результаты опубликованы в издании Cell Transplantation.
Гипофосфатазия — это редкое, неизлечимое и чаще всего смертельное генетическое заболевание, поражающее младенцев. Недуг вызван мутациями в гене ALPL, который кодирует щелочную фосфатазу. Пациенты с серьезной гипофосфатазией страдают от ослабления костей и демонстрируют чрезвычайно низкие уровни активности щелочной фосфатазы, фермента, обязательного для костной минерализации.
Хотя существуют умеренные и более серьезные формы, тяжелая гипофосфатазия препятствует нормальной минерализации костей в процессе перинатального развития. Когда заболевание развивается перинатально (внутриутробно), многие младенцы появляются на свет мертвыми, с незначительной минерализацией костей. Гипофосфатазия может также проявиться в позднем младенчестве, прежде чем младенец достигнет шестимесячного возраста, так что в итоге наиболее пораженные недугом младенцы не доживают до полугода. Менее тяжелые формы гипофосфатазии могут проявиться в поздней юности или даже во взрослой жизни.
«Мезенхимальные стволовые клетки обитают в костном мозге и других тканях, и обладают способностью самообновления, а потому после пересадки они способны превращаться в различные виды клеток, включая костные и хрящевые», сообщил доктор Такеши Такетани из больницы университета Шимане (Япония). „Мы провели многократные инфузии мезенхимальных стволовых клеток двум младенцам с тяжелой гипофосфатазией, которые ранее уже перенесли пересадку костного мозга. Никаких неблагоприятных последствий инфузий не было“.
После пересадки костного мозга один младенец получил четыре мезенхимальных стволовых клетки, а второй — девять клеток. Прежнее исследование показало, что применение мезенхимальных стволовых клеток без предшествующей пересадки костного мозга является неэффективным.
Исследователи сообщили, что оба младенца после пересадки костного мозга и инфузии мезенхимальных стволовых клеток продемонстрировали улучшение не только минерализации костей, но и мышечной массы, дыхательной функции и психического развития. Оба ребенка были живы в возрасте трех лет.
«Наши данные предполагают, что аллогенные мезенхимальные стволовые клетки в сочетании с пересадкой костного мозга могут быть одним из наиболее безопасных и эффективных методов для пациентов с тяжелой гипофосфатазией. При этом долгосрочная эффективность остается неизвестной; требуется провести дальнейшее исследование», заключили исследователи. „Необходимо установить лечебные терапевтические стратегии на основе мезенхимальных стволовых клеток, которые будут поддерживать долгосрочные способности выживания и деления пересаженных аллогенных мезенхимальных стволовых клеток“.
