Широко используемый противовоспалительный препарат оказался успешным в лечении амилоидоза

Недавнее исследование во главе с учеными из Центра амилоидоза медицинской школы Бостонского университета и Бостонского медицинского центра показало, что противовоспалительный препарат-дженерик diflunisal успешно сократил неврологическое ухудшение и сохранил качество жизни пациентов с семейным транстиретиновым амилоидозом.

Diflunisal — недорогое и безопасное лекарство, продающееся для лечения артрита и боли уже в течение 40 лет.

Исследование, результаты которого опубликованы в издании JAMA, является одним из первых примеров успешного перенацеливания препарата-дженерика на лечение редкого заболевания. Организация NIH (National Institutes of Health) защитила данную исследовательскую стратегию как метод для повышения доступности терапий редких заболеваний наподобие амилоидоза.

Доцент Джон Берк разработал испытание, проведенное консорциумом исследователей, и выступил в качестве автора исследования.

Семейный амилоидоз — редкое наследственное расстройство, при котором мутировавший белок транстиретин накапливается в крови и формирует нерастворимые волокна, которые вызывают повреждение ткани. У пациентов с наследственным амилоидозом развивается повреждение периферийного и автономного нерва, сердечное заболевание и потеря веса. Неизлеченные пациенты погибают спустя 10-15 лет после обнаружения заболевания. Исследователи из Швеции, Италии, Японии, Англии и США наблюдали за состоянием 130 пациентов в период 2006-10 гг. Пациенты рандомно получали diflunisal или плацебо в течение двух лет.

Исследователи обнаружили, что diflunisal существенно блокирует прогрессию неврологического заболевания, сохраняя качество жизни, если сравнивать с лечением плацебо. Известный медикам как Dolobid, дженерик diflunisal — недорогой и доступный препарат.

До настоящего момента ни с одним другим лекарством не удавалось достичь того же уровня воздействия на амилоидоз.

«Наши результаты показали, что diflunisal представляет альтернативу пересадке печени — текущему стандарту лечения амилоидоза», заявил Берк. „Мы надеемся, что исследование ускорит идентификацию других широко используемых дженериков для лечения редких заболеваний“.

Информационное агентство «MedNovelty»

Не забудьте добавить «MedNovelty» в источники новостей
Добавить сайт «MedNovelty» в мои источники Дзен.Новости
Добавить сайт «MedNovelty» в мои источники Google.News
Поделитесь новостью со своими друзьями!