Специалисты обнаружили лекарство, которое снижает аномальное скопление белков в нейронах мозга человека. Получается, что таким образом замедляется проявление и развитие болезни Хантингтона.
Болезнь Хантингтона — наследственное заболевание нервной системы, при котором больной постепенно теряет способность передвигаться, говорить и даже мыслить. Заболевание проявляется в возрасте 30-50 лет из-за мутации гена Хантингтона, который кодирует одноименный белок: мутировавший белок «слепляется» с другими белками, что и приводит к возникновению заболевания, а затем и к гибели нервных клеток. Есть различные препараты, которые могут смягчить симптоматику, однако все равно они не способны задержать проявление заболевания или же замедлить его развитие.
Ученые полагали, что симптомы болезни связаны с низким уровнем белка человека, который кодируется геном BDNF и поддерживает развитие нейронов. Фрэнк Лонго и его коллеги из Стэнфордского университета решили проверить данную гипотезу путем проведения эксперимента на мышах с искусственной болезнью Хантингтона. Известно, что у людей болезнь Хантингтона может развиваться с разной скоростью, но в своем эксперименте ученые спровоцировали у некоторых мышей стремительное развитие заболевания, а у других – более медленное. В обоих случаях у грызунов после введения лекарства снизилось скопление белков в стриатуме и коре — отделах головного мозга, которые атрофируются при заболевании. Также у мышей улучшились двигательные навыки.
Результаты показывают, что лекарственные препараты, которые воздействуют, в частности, на BDNF, могут быть очень эффективными в лечении болезни Хантингтона и иных нейродегенеративных заболеваний.
