Исследование предполагает, что нейротрофические факторы или белки, играющие важную роль в развитии и выживании нейронов, обладают существенным лечебным и укрепляющим потенциалом для неврологических заболеваний, таких как болезнь Хантингтона.
Однако клиническое применение нейротрофических факторов ограничено, поскольку эти белки не могут преодолеть гемоэнцефалический барьер мозга, обладают коротким полураспадом и вызывают серьезные побочные эффекты.
И вот теперь группа ученых успешно вылечила неврологические симптомы у лабораторных крыс, внедрив устройство для поставки генетически спроектированного нейротрофического фактора прямо в мозг.
Результаты опубликованы в издании Restorative Neurology and Neuroscience.
Ученые применили капсулированную клеточную биопоставку, платформу, которая может применяться с использованием обычных минимально агрессивных нейрохирургических процедур, предназначенных для глубинных мозговых структур с терапевтическими белками.
«Наше исследование дополняет доклинические и клинические данные, обозначающие клеточное капсулирование как многообещающий терапевтический метод поставки больших биомолекул. Метод сочетает лечебные преимущества генной терапии с известной безопасностью восстановимого импланта», сказал ведущий ученый Йенс Торно из Дании.
Исследователи сконструировали подобное катетеру устройство, состоящее из полой волоконной мембраны, заключающей в капсулу полимерную основу, обеспечивающую поверхность, к которой прикрепляются производящие нейротрофический фактор клетки. Когда мембрана внедрена в мозг, она позволяет нейротрофическому фактору вытекать из устройства. Доктор Торно с коллегами использовали нейротрофический фактор Метеорин, который важен для развития стриатальных проекционных нейронов, дегенерация которых — признак болезни Хантингтона. Ученые разработали клетки ARPE-19, вырабатывающие Метеорин и использовали в эксперименте те, которые произвели наиболее высокие уровни белка.
...
