Глушение генов, работающих со сбоями, является важным подходом для лечения болезней, таких как рак и сердечные заболевания. Один эффективный подход – это поставка препаратов, сделанных из маленьких молекул рибонуклеиновой кислоты или РНК, которые используются для блокирования генной экспрессии.
Препараты в целом повторяют естественный процесс под названием РНК-интерференция.
В издании Medicinal Chemistry Letters исследователи из медицинского НИИ Сэнфорда-Бернхема разработали наночастицы, которые, кажется, решают проблему поставки молекул РНК под названием маленькая интерферирующая РНК или миРНК, в клетки, где она необходима. Синтезируя наночастицы, которые выпускают груз миРНК только после того, как окажутся внутри клетки, доктор Тарик Рана с коллегами на мышах продемонстрировали, что способны поставить лекарства, которые глушат требуемые гены.
«Мы нашли способ выпуска компонентов миРНК, чтобы добиться максимального эффекта там, где это необходимо», заключил доктор Рана.
