Американские ученые разработали современную методику редактирования генома, что позволит удалять, вставлять, а также и заменять сверхкороткие участки в ДНК человека длиной почти до одной «буквы»-нуклеотида.
Прогресс в анализе человеческого генома привел уже к тому, что ученые знают о существовании целых сотен мутаций в нашем геноме, чьи появления приводят к развитию весьма тяжелых болезней. «Но у нас пока не имелось эффективной методики с целью изучения подобных изменений. Для решения данной проблемы мы должны разработать инструменты для „проектирования“ генома человека, что мы, собственно говоря, и сделали», сообщил Брюс Конклин, университет Калифорнии в Сан-Франциско.
Конклин и его соратники научились изменять произвольные фрагменты ДНК, что в стволовых клетках, пытаясь разрешить проблему поиска крайне редких мутаций, шанс на появление которых обычно не превышает одного к десяти тысячам. С целью обнаружения подобных неполадок в ДНК исследователи создали особый флуоресцентный белок, который способен находить единичные мутации в человеческом ДНК и прикрепляться к ним, таким образом «подсвечивая» клетки с неисправной ДНК.
Данные участки затем обрабатываются особыми ферментами TALEN. Они «вырезают» ту часть генома, за который уже зацепился светящийся белок, и затем вставляют на его место новую, исправную ДНК. Такой подход позволяет изменять даже единичные „буквы“ в самом генетическом коде и применять низкие концентрации TALEN, что обычно снижает шансы на удаление иных участков генома по ошибке.
