Исследование предлагает новую причину спинальной мышечной атрофии

Более 15 лет назад ученые связали дефект в гене под названием жизнеобеспечивающий моторный нейрон или SMN с фатальным заболеванием — спинальной мышечной атрофией.

Поскольку SMN играет роль в сборке внутриклеточных машин, обрабатывающих генетический материал, предполагается, что виновата дефектная обработка.

И вот теперь ученые из университета Северной Каролины обнаружили, что традиционное предположение является неверным, и что отдельная работа гена SMN в ответе за проявление болезни.

Результаты исследования опубликованы в издании Cell Reports.

«Существует масса генных терапий и РНК-терапий, которые могут работать независимо от основной причины болезни», сообщил старший автор профессор биологии и генетики Грегори Матера. „Однако если эти подходы не срабатывают, может произойти так, что терапия не достигнет точных мест в тканях, где дефектный SMN является наиболее разрушительным. Наш результат важен, поскольку теперь у нас есть отправная точка, чтобы понять, что в действительности вызывает эту болезнь, и по этой причине мы сможем более эффективно лечить ее“.

Информационное агентство «MedNovelty»

Не забудьте добавить «MedNovelty» в источники новостей
Добавить сайт «MedNovelty» в мои источники Дзен.Новости
Добавить сайт «MedNovelty» в мои источники Google.News
Поделитесь новостью со своими друзьями!