Медики из Тайваня в сотрудничестве с учеными из Флоридского университета, сумели передать корректные гены детям. С помощью методов генной передачи тайваньские врачи восстановили двигательную активность четырех детей, прикованных к постели с редким и опасным для жизни неврологическим заболеванием.
Первый прорыв, сделанный на человеке, может оказаться полезным для более распространенных болезней, таких как Паркинсон, включающий повреждение нейронов, вызванное нехваткой определенной молекулы в ткани мозга.
Результаты исследования и экспериментов опубликованы в издании Science Translational Medicine.
Дети в исследовании в возрасте 4-6 лет унаследовали редкое заболевание, известное как дефицит декарбоксилазы ароматической L-аминокислоты. Пациенты с этим заболеванием рождаются без фермента, который позволяет мозгу вырабатывать нейромедиатор допамин. Такие дети, как правило, погибают в раннем детстве.
До лечения дети даже не могли двигаться, и их веки были опущены. После получения корректирующего гена маленькие пациенты постепенно начинали двигаться. 16 месяцами позже увеличился их вес, один из пациентов смог стоять, а другие три — сидеть без посторонней помощи.
...
