Ученые во главе с индийским исследователем заявили, что генотерапия может быть использована в скором будущем для лечения людей от гемофилии B, нарушения свертываемости крови.
У людей, страдающих от гемофилии B, имеется ошибка в генетическом коде, и это означает, что они не способны вырабатывать белок — так называемый фактор IX, который является важной составляющей процесса свертываемости крови.
Курс лечения у пациентов инъекциями, сожержащими фактор IX, проводится многократно. Иногда частота его достигает нескольких раз в неделю, а ведь производственный процесс достаточно дорог.
Международная команда во главе с доктором Амитом Нэтвани из Лондонского университетского колледжа сообщила, что сейчас всего одной инъекции могло бы быть достаточно для людей, страдающих от гемофилии B, чтобы избежать необходимости длительного лечения.
Ученые из Лондонского университетского колледжа и научно-иследовательского детского госпиталя Св. Джуда в США искали более стабильное решение. Они взяли вирус, так называемый AAV8 (аденосвязанный вирус), который заражает людей без каких-либо признаков.
Изменения могут быть заметны только после того, как клетки печени заражены генетическим материалом — фактором IX. В этом случае ген должен будет остаться в клетках печени, стимулируя выработку белка.
В Лондонской больнице Royal Free шестерым пациентам были введены инъекции с измененным вирусом. Двум из шести ввели низкую дозу, еще двум — среднюю, а оставшимся была введена доза с высоким уровнем содержания данного гена.
Результаты, опубликованные в издании The New England Journal of Medicine показали, что уровни фактора IX могли бы быть еще выше.
У людей, страдающих от гемофилии B, имеется ошибка в генетическом коде, и это означает, что они не способны вырабатывать белок — так называемый фактор IX, который является важной составляющей процесса свертываемости крови.
Курс лечения у пациентов инъекциями, сожержащими фактор IX, проводится многократно. Иногда частота его достигает нескольких раз в неделю, а ведь производственный процесс достаточно дорог.
Международная команда во главе с доктором Амитом Нэтвани из Лондонского университетского колледжа сообщила, что сейчас всего одной инъекции могло бы быть достаточно для людей, страдающих от гемофилии B, чтобы избежать необходимости длительного лечения.
Ученые из Лондонского университетского колледжа и научно-иследовательского детского госпиталя Св. Джуда в США искали более стабильное решение. Они взяли вирус, так называемый AAV8 (аденосвязанный вирус), который заражает людей без каких-либо признаков.
Изменения могут быть заметны только после того, как клетки печени заражены генетическим материалом — фактором IX. В этом случае ген должен будет остаться в клетках печени, стимулируя выработку белка.
В Лондонской больнице Royal Free шестерым пациентам были введены инъекции с измененным вирусом. Двум из шести ввели низкую дозу, еще двум — среднюю, а оставшимся была введена доза с высоким уровнем содержания данного гена.
Результаты, опубликованные в издании The New England Journal of Medicine показали, что уровни фактора IX могли бы быть еще выше.
