Результаты первого в мире клинического испытания препарата для детей с прогерией, редкой смертельной болезнью «быстрого старения», подтвердили эффективность ингибитора фарнезилтрансферазы (FTI), препарата, изначально разрабатывавшегося для лечения рака. Результаты клинических испытаний, проведенных всего через шесть лет после того, как ученые определили причину прогерии, дали значительные улучшения в наборе веса, структуре костей и, самое главное, сердечно-сосудистой системы, согласно сообщению исследовательского фонда исследования прогерии (PRF) и детской больницы Бостона. Результаты исследования были опубликованы сегодня в Интернет-издании „Proceedings of the National Academy of Sciences“ (электронная пилот-публикация перед выходом в печать).
Прогерия, также известная под названием синдром прогерии Хатчинсона-Гилфорда (HGPS), является редким, смертельным генетическим заболеванием, характеризующимся проявлением ускоренного старения у детей. Все дети с прогерией умирают от той же болезни сердца, которой страдают миллионы взрослых со стандартной продолжительностью старения (атеросклероз), но вместо того, чтобы он развивался в 60 или 70 лет, эти дети могут страдать от инфарктов и инсультов уже в возрасте 5 лет, а средний возраст смерти равен 13 лет.
„Чтобы выяснить, что некоторые аспекты повреждения кровеносных сосудов при прогерии не могут быть замедлены с помощью FTI под названием „лонафарниб“, но даже частичное восстановление в течение всего 2,5 лет лечения является огромным прорывом, потому что сердечно-сосудистые заболевания является конечной причиной смерти у детей с прогерией“, — сказала Лесли Гордон, доктор медицинских наук, ведущий автор исследования, медицинский директор фонда PRF и мать ребенка, страдающего прогерией. Кроме того, доктор Гордон является научным сотрудником в детской больнице Бостона и Гарвардской высшей медицинской школе и помощницей профессора в детской больнице Hasbro и высшей медицинской школе Альперта при университете Брауна.
Двадцать восемь детей из 16 стран приняли участие в 2,5-годичном испытании препарата; они представляют 75% известных случаев прогерии во всем мире на момент начала испытаний. Из них 26 детей являются представителями с классической формой прогерии. Дети приезжали в Бостон каждые четыре месяца, проходили полное медицинское обследование в отделении клинических и трансляционных исследований детской больницы Бостона.
Лечение заключалось в применении препарата FTI „лонафарниб“, поставляемого Merck & Co, назначавшийся детям перорально дважды в день в течение всего срока испытания, под наблюдением главного исследователя Марка Киерана, доктора медицинских наук, директора отделения педиатрической медицинской нейроонкологии онкоцентра больницы Дана-Фарбер.
Исследовательская группа, в которую вошли специалисты детской больницы Бостона, больницы Brigham & Woman и институа онкологии Дана-Фарбер, оценивали скорость набора веса детьми по сравнению со скоростью у них до начала лечения в качестве основного фактора оценки, поскольку дети с прогерией испытывают серьезные нарушения недостатка прибавки веса, а так же в последствии дают очень медленную линейную скорость набора веса с течением времени. Исследователи также изучили степень хрупкости артерий (одну из предпосылок инфаркта и инсульта в общей группе), плотность костной ткани и ее прочность (указатель на остеопороз). У всех детей, прошедших курс экспериментального лечения, наблюдалось улучшение возможности набора дополнительного веса, повышение эластичности кровеносных сосудов и улучшение структуры костей.
...
